央廣網(wǎng)北京3月27日消息(記者 王進(jìn)文)3月27日,在2025中關(guān)村論壇年會(huì)開幕式上,10項(xiàng)重大科技成果發(fā)布,其中4項(xiàng)為昌平區(qū)企業(yè)、高?蒲袡C(jī)構(gòu)參與的科技成果。
近年來,昌平區(qū)通過優(yōu)化創(chuàng)新生態(tài)、集聚高端資源、促進(jìn)成果轉(zhuǎn)化,已形成科技創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)高質(zhì)量發(fā)展的強(qiáng)勁態(tài)勢(shì),成為北京建設(shè)具有全球影響力的科創(chuàng)中心的關(guān)鍵支撐。
解讀人類基因組的“超清顯微鏡”
人類基因組共有30億個(gè)堿基,但如何對(duì)其進(jìn)行解讀,是長(zhǎng)期以來困擾科學(xué)界的難題。其中,破譯人類基因組的關(guān)鍵,在于解析轉(zhuǎn)錄因子的定位與結(jié)合機(jī)制。
2024年12月,中國(guó)科學(xué)院院士、北京昌平實(shí)驗(yàn)室主任謝曉亮帶領(lǐng)的團(tuán)隊(duì)在國(guó)際頂級(jí)期刊《美國(guó)科學(xué)院院刊》(PNAS)發(fā)表“基于脫氨酶的轉(zhuǎn)錄因子印記技術(shù)FOODIE”成果。這項(xiàng)技術(shù)猶如為功能基因組解碼安裝了一臺(tái)“超清顯微鏡”,首次達(dá)成單細(xì)胞和單分子精度的轉(zhuǎn)錄因子印記檢測(cè),實(shí)現(xiàn)對(duì)人類細(xì)胞轉(zhuǎn)錄因子圖譜的低成本、系統(tǒng)性繪制,被國(guó)際同行譽(yù)為“變革性”突破。
目前,昌平國(guó)家實(shí)驗(yàn)室正利用FOODIE技術(shù)揭示人類發(fā)育過程及退行性疾病中轉(zhuǎn)錄因子的關(guān)鍵調(diào)控機(jī)制,為疾病篩查和干預(yù)技術(shù)的開發(fā)提供重要支撐?梢灶A(yù)見,隨著FOODIE技術(shù)在未來繪制更全面的人類轉(zhuǎn)錄因子調(diào)控圖譜,科研人員解析復(fù)雜生命機(jī)制、探索疾病病因的能力將大幅提升。
“細(xì)胞工廠”產(chǎn)能提升助力工業(yè)原材料生產(chǎn)
合成生物制造是以工業(yè)生物技術(shù)為核心的新型物質(zhì)制造技術(shù),是推動(dòng)新一代生物技術(shù)在工業(yè)領(lǐng)域應(yīng)用的主力軍,它能讓細(xì)胞變成“超級(jí)工廠”,按需求產(chǎn)出各種特定物質(zhì)用來進(jìn)一步加工。
在北京化工大學(xué)國(guó)家能源生物煉制研發(fā)中心,中國(guó)工程院院士、北京化工大學(xué)校長(zhǎng)譚天偉的團(tuán)隊(duì)在生物法己二酸制備技術(shù)上取得重大突破。通過己二酸的生物合成新途徑,產(chǎn)物的理論得率達(dá)87%,較現(xiàn)有路徑提高32%。隨著該技術(shù)不斷成熟,“細(xì)胞工廠”的規(guī)模也不斷擴(kuò)大,從30毫升的發(fā)酵瓶擴(kuò)展至3升的發(fā)酵罐,今年將有望搬進(jìn)足有1噸容量的中試大罐。
己二酸是制備尼龍材料的重要物質(zhì)原料,由其制備的優(yōu)質(zhì)工程塑料可用于航空航天、汽車、高鐵等裝備的生產(chǎn),也能制作沖鋒衣、速干服等服裝。通過生物法制備己二酸,不僅原材料可以再生,生產(chǎn)過程也更加清潔高效,有助于產(chǎn)業(yè)綠色低碳轉(zhuǎn)型。
基因治療技術(shù)為失明患者點(diǎn)亮希望之光
中國(guó)有700多萬一級(jí)盲或者全盲的失明人群,其中接近70萬患者屬于視網(wǎng)膜色素變性引起的視覺喪失。這些患者的視網(wǎng)膜發(fā)生病變。感光細(xì)胞無法正常接收光信號(hào),但向大腦傳遞視覺信息的神經(jīng)元依然完好,只要能修復(fù)受損的感光細(xì)胞,就有治愈失明的可能。
北京腦科學(xué)與類腦研究所所長(zhǎng)羅敏敏團(tuán)隊(duì)長(zhǎng)年從事神經(jīng)科學(xué)的基礎(chǔ)研究,在光遺傳學(xué)方面有多項(xiàng)研究成果。2024年,由羅敏敏教授創(chuàng)立的健達(dá)九州(北京)生物科技有限公司自主研發(fā)了GA001眼用注射液,運(yùn)用“基于光敏蛋白的基因治療技術(shù)”,將一種基因載體注射進(jìn)患者的眼球;這些基因可以持續(xù)不斷地表達(dá)為新型光敏蛋白,代替受損的感光細(xì)胞,手術(shù)過程不到半小時(shí),就可以讓患者重見光明。
截至目前,這項(xiàng)技術(shù)已取得階段性成果,成功幫助9例受試者改善視力。今年這款新藥將正式進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段,預(yù)計(jì)3至5年內(nèi)成為上市產(chǎn)品銷售,為廣大失明患者帶來復(fù)明希望。
AI賦能生物制藥新成績(jī)
當(dāng)前,生物制藥行業(yè)正經(jīng)歷由人工智能(AI)驅(qū)動(dòng)的深刻變革,AI技術(shù)在藥物研發(fā)、疾病診斷、健康管理等領(lǐng)域均已投入應(yīng)用,在縮短研發(fā)周期、提高研發(fā)成功率、降低成本等方面提供了強(qiáng)大助力。
昌平實(shí)驗(yàn)室高毅勤團(tuán)隊(duì)深耕AI+生物制藥領(lǐng)域,開發(fā)RASP、GRASP、ColabDock等一系列AI模型和框架,實(shí)現(xiàn)對(duì)多種實(shí)驗(yàn)信息和AI結(jié)構(gòu)預(yù)測(cè)模型的整合,將AI模型應(yīng)用于加速實(shí)驗(yàn)解析,將蛋白復(fù)合物預(yù)測(cè)精度提高了18%。團(tuán)隊(duì)開發(fā)的DSDP(Deep Site and Docking Pose)方法結(jié)合AI與傳統(tǒng)算法,將“蛋白—小分子”藥物的對(duì)接速度提高至傳統(tǒng)方法的十幾到上百倍,大幅加速藥物虛擬篩選。
該成果推動(dòng)了AI計(jì)算與實(shí)驗(yàn)技術(shù)的協(xié)同迭代,為疫苗和抗體研發(fā)、靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)及藥物設(shè)計(jì)提供了高效工具,并有望通過AI賦能成藥性預(yù)測(cè)降低藥物開發(fā)后期失敗率,形成“干—濕實(shí)驗(yàn)”閉環(huán)的創(chuàng)新研發(fā)模式,為從基礎(chǔ)研究到臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化提供了創(chuàng)新工具。

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